近日，由上海市科委“科技創(chuàng)新行動(dòng)計(jì)劃”科普專項(xiàng)資助的罕見病科普微電影《另一種身份》發(fā)布，旨在增進(jìn)全社會(huì)對(duì)罕見病的了解與認(rèn)知，并向大眾普及特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品（簡(jiǎn)稱特醫(yī)食品）對(duì)罕見?。ㄓ绕涫窍忍煨源x疾病治療）的有效性與重要性。
▎特醫(yī)食品：多種罕見病的有效應(yīng)對(duì)方案
罕見病一般指發(fā)病率低、患病人數(shù)少的疾病，雖然名中包含罕見二字，但實(shí)際上罕見病并不罕見。據(jù)資料顯示，目前我國(guó)罕見病患者約有2000萬(wàn)人。這個(gè)數(shù)量龐大的人群在診療、康復(fù)等方面都面臨著重重困難。
近來(lái)備受關(guān)注的“甲基丙二酸血癥”正屬于罕見病的一種。這是一種有機(jī)酸代謝異常疾病，患者需同時(shí)吃不含幾種氨基酸的特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品，在不增加體內(nèi)有害代謝產(chǎn)物的基礎(chǔ)上補(bǔ)充蛋白質(zhì)，才能得以維持正常的生命活動(dòng)。
特醫(yī)食品是有效的先天性代謝疾病營(yíng)養(yǎng)管理方案，在國(guó)際上早已具備廣泛而成功的使用經(jīng)驗(yàn)。自1957年世界上第一個(gè)針對(duì)苯丙酮尿癥嬰兒研發(fā)的產(chǎn)品誕生起，特醫(yī)食品在國(guó)際上有了迅速的發(fā)展，20世紀(jì)70年代初就已經(jīng)在歐洲、美國(guó)、加拿大、澳大利亞、新西蘭等國(guó)家（或地區(qū)）廣泛普及。進(jìn)入21世紀(jì)以后，現(xiàn)代臨床醫(yī)學(xué)對(duì)特醫(yī)食品的關(guān)注程度更是達(dá)到了一個(gè)前所未有的高度。
在中國(guó)《第一批罕見病目錄》中，有36種罕見病需使用特醫(yī)食品，有19種罕見病需要通過(guò)及時(shí)、終生、足量地使用特醫(yī)食品進(jìn)行治療，這些疾病均以先天性代謝疾病為主。
▎特配奶粉：臨床需求量巨大
除罕見病外，部分存在特殊營(yíng)養(yǎng)需求的嬰幼兒也是特醫(yī)食品的剛需人群。在臨床上，很多嬰幼兒會(huì)出現(xiàn)乳糖不耐受、牛奶蛋白過(guò)敏等癥狀。近年來(lái)，隨著醫(yī)療水平及新生代父母健康意識(shí)的提高，嬰幼兒乳糖不耐受或牛奶蛋白過(guò)敏的篩查率越來(lái)越高。這些孩子都需要食用特殊配方奶粉，如無(wú)乳糖配方或水解蛋白配方。僅僅在嬰幼兒這一塊，特醫(yī)食品的需求量就已經(jīng)非常大。
▎重疾或手術(shù)人群：特醫(yī)食品的重要需求群體
此外，臨床上許多重大疾病患者更是特醫(yī)食品的重要需求群體。數(shù)據(jù)顯示，國(guó)內(nèi)住院患者的營(yíng)養(yǎng)不良發(fā)生率為30%-55%，在一些重癥患者中，營(yíng)養(yǎng)不良的發(fā)生率可高達(dá)80%?？茖W(xué)合理的營(yíng)養(yǎng)支持能促進(jìn)患者康復(fù)、縮短住院時(shí)間、降低醫(yī)療費(fèi)用、防止疾病惡化、降低死亡率。
以腫瘤患者和手術(shù)病人為例，在得不到專業(yè)營(yíng)養(yǎng)支持的情況下，這兩類患者在治療期間往往會(huì)出現(xiàn)體重驟降、肌肉消耗嚴(yán)重，以及長(zhǎng)時(shí)間貧血等問題。他們或處于進(jìn)食受限狀態(tài)，或伴有消化吸收障礙及代謝紊亂等問題，傳統(tǒng)的營(yíng)養(yǎng)補(bǔ)充手段（如食用家庭自制的食物）對(duì)于他們而言是遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠的，最終患者可能會(huì)死于營(yíng)養(yǎng)不良，而非疾病。
盡管臨床對(duì)特醫(yī)食品的需求巨大，但由于特醫(yī)食品在我國(guó)起步較晚，相關(guān)法規(guī)政策有待完善，臨床應(yīng)用經(jīng)驗(yàn)較為缺乏，患者對(duì)特醫(yī)食品的可及率不高，對(duì)其作用及臨床價(jià)值的知曉程度亟待提升。
據(jù)（艾媒咨詢）2021年的調(diào)研數(shù)據(jù)顯示，14.2%的受訪者表示對(duì)特醫(yī)食品非常了解，大致了解特醫(yī)食品的受訪者約占48.8%，只是聽說(shuō)過(guò)特醫(yī)食品的受訪者約占26.5%，而有10.5%的受訪者表示沒聽說(shuō)過(guò)。
另外，在特醫(yī)食品行業(yè)發(fā)展限制因素的調(diào)查中，約53.3%的受訪者認(rèn)為，消費(fèi)者認(rèn)知度低是阻礙特醫(yī)食品行業(yè)發(fā)展的主要因素，約48.8%的受訪者則認(rèn)為，缺乏專業(yè)營(yíng)養(yǎng)師指導(dǎo)使該行業(yè)發(fā)展受限。認(rèn)為互聯(lián)網(wǎng)銷售渠道限制、產(chǎn)品制備技術(shù)低、國(guó)家政策尚未完善，以及缺乏知名領(lǐng)軍品牌為該行業(yè)限制因素的網(wǎng)民分別占比36.5%、29.6%、26.4%，以及25.6%。
由此可見，提高公眾對(duì)特醫(yī)食品的知曉率，是特醫(yī)食品普及過(guò)程中的重要一環(huán)，加快特醫(yī)食品在臨床和公眾中的普及將會(huì)是行業(yè)各方亟需解決的問題。有專業(yè)人士分析，我國(guó)的特醫(yī)食品市場(chǎng)可能要面臨一個(gè)長(zhǎng)期的學(xué)習(xí)和培育期，通過(guò)專業(yè)的醫(yī)療人員將嚴(yán)謹(jǐn)?shù)目蒲谐晒?，轉(zhuǎn)換成消費(fèi)者能聽得懂的語(yǔ)言，從而讓更多人看到特醫(yī)食品的臨床價(jià)值。
不過(guò)，宣教只是特醫(yī)食品普及過(guò)程中的一環(huán)，完善行業(yè)相關(guān)的政策法規(guī)，加強(qiáng)各級(jí)臨床營(yíng)養(yǎng)科的建設(shè)，使特醫(yī)食品的流通使用規(guī)范化，才能使特醫(yī)食品在臨床及大眾層面實(shí)現(xiàn)真正的滲透。畢竟，只有患者實(shí)實(shí)在在地因特醫(yī)食品而獲益了，它的好處才能真正植入大眾的觀念中。